Theo Đông y mướp đắng vị đắng, lạnh; vào tỳ vị tâm can. Tác dụng thanh giải thử nhiệt, minh mục giải độc. Dùng cho các trường hợp nhiệt bệnh sốt nóng mất nước, hội chứng lỵ, viêm cấp tính đường tiết niệu, sỏi đường tiết niệu, mụn nhọt, viêm kết mạc mắt cấp tính (đau mắt đỏ), bệnh tiểu đường.
Theo y học hiện đại mướp đắng có tác dụng diệt vi khuẩn và virus, chống lại các tế bào ung thư; hỗ trợ đắc lực cho bệnh nhân ung thư đang chữa bằng tia xạ. Trong thành phần dinh dưỡng của mướp đắng có nhiều vitamin C với hàm lượng khoảng 120 mg, cao hơn nhiều so với dâu tây (80 mg) và chanh (90 mg). Lượng vitamin C trong mướp đắng giúp tăng sức đề kháng cho cơ thể, kháng viêm tốt, ngăn ngừa và có tác dụng tiêu diệt tế bào ung thư… Về chất khoáng, khổ qua chứa kali có tác dụng làm giảm huyết áp, beta-carotene giúp sáng mắt, phòng ngừa ung thư.
Mướp đắng (khổ qua) vì chứa thành phần vị đắng đặc thù có tác dụng ức chế quá trình hưng phấn của trung tâm điều nhiệt trong cơ thể nên đạt tác dụng giải nhiệt. Mướp đắng sau khi chín có màu vàng đỏ như đào, vị đắng nhẹ, là chất tốt bình can lợi đởm (tốt cho gan mật), thanh giải huyết nhiệt (làm mát máu). Người bệnh viêm gan vàng da nên ăn thường xuyên, cũng có thể dùng chữa bệnh trĩ do nóng ruột gây ra. Mướp đắng còn giúp chữa nhiều bệnh như đau dạ dày do nhiệt, kiết lỵ, thấp nhiệt, nôn ói, tiêu chảy…